Stanford, în noul articol publicat în seria Research Matters (iulie 2025), evidențiază o realizare științifică excepțională: reconstruirea creierului uman în laborator prin organoizi și assembloizi funcționali, care au permis validarea unui tratament genomic-potențial pentru Sindromul Timothy, realizat exclusiv pe modele umane 3D și destinat direct clinicii.
Această #cercetare explorează, practic, misterul creierului folosind tehnologie capabilă să refacă circuite neuronale complexe, de la cortex până la coloană și până la nivel senzorial. Folosind piele reprogramată în celule #stem, transformate în organoizi corticali și apoi în assembloizi funcționali, 🇷🇴 Sergiu P. Paşca – născut la Aiud, absolvent cu media 10 al Universității de Medicină și Farmacie “Iuliu Hațieganu” din Cluj-Napoca, în prezent profesor la Universitatea Stanford și consilier onorific al ministrului Educației și Cercetării – a creat nu doar modele de studiu, ci ecosisteme cerebrale capabile să transmită semnale nervoase sincron, relevante pentru un creier viu. Într-un context atât de rar și cu o boală genetică gravă precum Sindromul Timothy, echipa a identificat o secvență terapeutică antisens (ASO) care poate corecta deficiența mutațională a unui canal de calciu. Demonstrațiile au inclus restabilirea migrației neuronale și funcționarea corectă a canalului în organoizi, assembloizi și chiar în modele transplantate în cortexul șoarecilor – primul pas spre un studiu clinic pe oameni în psihiatrie bazat exclusiv pe modelare umană.
Acest demers deschide o paradigmă nouă: nu doar că putem înțelege mecanismele de bază ale circuitelor umane, dar putem testa terapii direct pe modele care reflectă sănătatea – sau boala – reală a creierului uman. Folosirea assembloizilor pentru durere cronică sau pentru tulburări psihice ar putea înlocui, pe viitor, modelele animale inadecvate. Intenția de a lansa un studiu clinic pe oameni pentru o boală rară, dar revelatoare, promite o replică vindecătoare și pentru afecțiuni mai comune, precum #schizofrenia sau tulburarea bipolară. Suntem martorii unei științe românești proiectate spre viitor. Cercetarea lui Sergiu P. Paşca nu este doar un exercițiu teoretic, sau un câmp abstract, ci o platformă care poate salva vieți. Oriunde există oameni care speră la tratamente pentru afecțiuni neuromedicale complexe, se naște și un sens profund al responsabilității – iar această experiență academică poate inspira colaborare, deschidere, investiție și formare – în #România și mai departe.
Mai multe detalii despre această cercetare citiți accesând – https://stanford.io/45oyQd3
